گام دیگر دانشمندان در درمان نابینایی
دانشمندان آمریکایی اخیرا از ژن درمانی برای بازیابی بینایی در موش‌های نابینا استفاده کرده و قصد دارند اواخر سال جاری آزمایشات بالینی این روش را بر روی انسان آغاز کنند.
عامل اصلی این فرآیند یک پروتئین سنجش نور به نام " اپسین MCO ۱ " است که هنگام اتصال به سلول‌های خاص در پشت چشم، بینایی را بازیابی می‌کند. این سلول‌های به اصطلاح دو قطبی که در افراد مبتلا به بیماری‌های شایع چشم سالم باقی می‌مانند، بخشی از مسیر‌های حسی برای درک نور و بینایی هستند.
در آزمایشات شرکت آمریکایی "نانواسکوپ" (Nanoscope)، موش‌های کاملاً نابینا و بدون درک نور مورد آزمایش قرار گرفتند که پس از درمان، محققان شاهد عملکرد چشمگیر شبکیه چشم و بینایی موش‌ها بودند.
موش‌های تحت درمان در آزمایش‌های بصری آزمایشگاه، مانند پیمایش در پیچ و خم‌ها و تشخیص تغییرات حرکت، سریع‌تر بودند. در انسان این روش درمانی برای افراد مسن مبتلا به دژنراسیون ماکولای وابسته به سن و ورم رنگیزه‌ای شبکیه (RP) به صورت تزریق در چشم انجام می‌شود.
محققان این مطالعه پس از انجام آزمایشات بر روی موش‌ها هیچ مسئله ایمنی در موش‌های تحت درمان پیدا نکردند و با بررسی خون و بافت‌های آن‌ها نیز هیچ نشانه‌ای از التهاب مشاهده نکردند.
در بهترین حالت، این روش درمانی می‌تواند به بیماران در رسیدن به بینایی ۶۰/۲۰ کمک کند؛ به این معنی که افراد قادر خواهند بود اجسامی که افراد با دید طبیعی از فاصله ۶۰ فوتی (۱۸ متر) می‌بینند را از فاصله ۲۰ فوتی (۶ متری) ببینند.
پیکگیو لی (PaekGyu Lee) از محققان این مطالعه گفت: اگر این روش اپتوژنتیک با استفاده از سلول‌های محافظت شده در شبکیه تخریب شده بتواند در ترمیم بینایی در انسان موثر باشد، می‌تواند جایگزینی ارزشمند برای روش پروتز شبکیه برای افراد مبتلا به ورم رنگیزه‌ای شبکیه باشد.
طی این مطالعه محققان راهی را در سلول‌های دو قطبی برای انجام برخی کار‌ها در گیرنده‌های نوری آسیب دیده شناسایی کردند. قسمت اول این روش شامل ویروسی بی ضرر است که اصلاح شده تا حاوی ژن انسانی باشد. آن ویروس سپس به چشم تزریق می‌شود و به پشت چشم به سلول‌های شبکیه منتقل می‌شود. ژن انسانی که اکنون حاوی این ویروس است، سپس سبب می‌شود سلول‌های شبکیه پروتئین حسگر نور به نام اپسین MCO ۱ تولید کنند. اپسین MCO ۱ هنگامی که به سلول‌های دو قطبی شبکیه متصل می‌شود، با اجازه دادن به سلول‌های دوقطبی برای انجام برخی از کار گیرنده‌های نوری آسیب دیده، بینایی را بازیابی می‌کند.
اوپسین‌ها مولکول‌های گیرنده نوری هستند که می‌توانند با جذب نور، از حالت استراحت به حالت سیگنال تبدیل شوند و در نتیجه سبب ایجاد آبشار سیگنالینگ شوند که این عمل نیز سبب تولید پاسخ‌های فیزیولوژیکی می‌شود. در یک چشم طبیعی، اپسین‌ها توسط گیرنده‌های نوری میله‌ای و مخروطی در شبکیه بیان می‌شوند.
گیرنده‌های نوری هنگامی که توسط نور فعال می‌شوند، شروع به تپیدن می‌کنند و از طریق دیگر سلول‌های عصبی شبکیه و عصب بینایی به سلول‌های عصبی مغز سیگنال می‌فرستند. سایر روش‌های درمانی جایگزینی اپسین برای رسیدن به آستانه مورد نیاز سلول‌ها برای پردازش نور، به نور زیاد نیاز دارند، اما نور شدید باعث آسیب بیشتر به شبکیه می‌شود؛ اما درمان شرکت نانواسکوپ تنها با یک بار تزریق در چشم انجام می‌شود. درمان با اپسین MCO ۱ همچنین می‌تواند طیف وسیعی از بیماری‌های تخریب کننده شبکیه را نیز درمان کند.
یافته‌های این مطالعه در مجله" Nature Gene Therapy" منتشر شده است.
در آزمایشات شرکت آمریکایی "نانواسکوپ" (Nanoscope)، موش‌های کاملاً نابینا و بدون درک نور مورد آزمایش قرار گرفتند که پس از درمان، محققان شاهد عملکرد چشمگیر شبکیه چشم و بینایی موش‌ها بودند.
موش‌های تحت درمان در آزمایش‌های بصری آزمایشگاه، مانند پیمایش در پیچ و خم‌ها و تشخیص تغییرات حرکت، سریع‌تر بودند. در انسان این روش درمانی برای افراد مسن مبتلا به دژنراسیون ماکولای وابسته به سن و ورم رنگیزه‌ای شبکیه (RP) به صورت تزریق در چشم انجام می‌شود.
محققان این مطالعه پس از انجام آزمایشات بر روی موش‌ها هیچ مسئله ایمنی در موش‌های تحت درمان پیدا نکردند و با بررسی خون و بافت‌های آن‌ها نیز هیچ نشانه‌ای از التهاب مشاهده نکردند.
در بهترین حالت، این روش درمانی می‌تواند به بیماران در رسیدن به بینایی ۶۰/۲۰ کمک کند؛ به این معنی که افراد قادر خواهند بود اجسامی که افراد با دید طبیعی از فاصله ۶۰ فوتی (۱۸ متر) می‌بینند را از فاصله ۲۰ فوتی (۶ متری) ببینند.
پیکگیو لی (PaekGyu Lee) از محققان این مطالعه گفت: اگر این روش اپتوژنتیک با استفاده از سلول‌های محافظت شده در شبکیه تخریب شده بتواند در ترمیم بینایی در انسان موثر باشد، می‌تواند جایگزینی ارزشمند برای روش پروتز شبکیه برای افراد مبتلا به ورم رنگیزه‌ای شبکیه باشد.
طی این مطالعه محققان راهی را در سلول‌های دو قطبی برای انجام برخی کار‌ها در گیرنده‌های نوری آسیب دیده شناسایی کردند. قسمت اول این روش شامل ویروسی بی ضرر است که اصلاح شده تا حاوی ژن انسانی باشد. آن ویروس سپس به چشم تزریق می‌شود و به پشت چشم به سلول‌های شبکیه منتقل می‌شود. ژن انسانی که اکنون حاوی این ویروس است، سپس سبب می‌شود سلول‌های شبکیه پروتئین حسگر نور به نام اپسین MCO ۱ تولید کنند. اپسین MCO ۱ هنگامی که به سلول‌های دو قطبی شبکیه متصل می‌شود، با اجازه دادن به سلول‌های دوقطبی برای انجام برخی از کار گیرنده‌های نوری آسیب دیده، بینایی را بازیابی می‌کند.
اوپسین‌ها مولکول‌های گیرنده نوری هستند که می‌توانند با جذب نور، از حالت استراحت به حالت سیگنال تبدیل شوند و در نتیجه سبب ایجاد آبشار سیگنالینگ شوند که این عمل نیز سبب تولید پاسخ‌های فیزیولوژیکی می‌شود. در یک چشم طبیعی، اپسین‌ها توسط گیرنده‌های نوری میله‌ای و مخروطی در شبکیه بیان می‌شوند.
گیرنده‌های نوری هنگامی که توسط نور فعال می‌شوند، شروع به تپیدن می‌کنند و از طریق دیگر سلول‌های عصبی شبکیه و عصب بینایی به سلول‌های عصبی مغز سیگنال می‌فرستند. سایر روش‌های درمانی جایگزینی اپسین برای رسیدن به آستانه مورد نیاز سلول‌ها برای پردازش نور، به نور زیاد نیاز دارند، اما نور شدید باعث آسیب بیشتر به شبکیه می‌شود؛ اما درمان شرکت نانواسکوپ تنها با یک بار تزریق در چشم انجام می‌شود. درمان با اپسین MCO ۱ همچنین می‌تواند طیف وسیعی از بیماری‌های تخریب کننده شبکیه را نیز درمان کند.
یافته‌های این مطالعه در مجله" Nature Gene Therapy" منتشر شده است.
ارسال نظرات