درمان بیماری های نادر خونی با دستکاری ژنتیک
محققان با استفاده از روش های دستکاری ژنتیک پیشرفته موفق شده اند دو نوع بیماری ژنتیک نادر خونی را در چند بیمار در حد موفقیت آمیزی درمان کنند.
دو روش دستکاری ژنتیک موسوم به Vertex و CRISPR پانزده ماه قبل برای اولین بار به منظور درمان برخی بیماری‌های صعب العلاج بر روی هفت بیمار آزمایش شد ونتایج امیدوارکننده آن دانشمندان را خوشحال کرده است.
محققان می‌گویند برای درمان بیماری‌های نادر ژنتیک خونی روش قطعی وجود ندارد و نتیجه مثبت دستکاری ژنتیک موجب خرسندی آن‌ها شده است. استفاده از این روش اولین بار در ابتدای سال ۲۰۱۹ در آمریکا آغاز شد. بیماری‌های خونی نادری که از این طریق برای درمان آن‌ها اقدام شده، بتا تالاسمی و بیماری کم خونی سلول‌های داسی شکل نام دارند.
کم خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب اچ بی اس اس شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین سلول داسی سفت و به شکل داس می‌باشند. این مولکول‌های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها منجر به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن می‌گردند. برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از ۲۰–۱۰ روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم خونی می‌گردد.
محققان می‌گویند برای درمان بیماری‌های نادر ژنتیک خونی روش قطعی وجود ندارد و نتیجه مثبت دستکاری ژنتیک موجب خرسندی آن‌ها شده است. استفاده از این روش اولین بار در ابتدای سال ۲۰۱۹ در آمریکا آغاز شد. بیماری‌های خونی نادری که از این طریق برای درمان آن‌ها اقدام شده، بتا تالاسمی و بیماری کم خونی سلول‌های داسی شکل نام دارند.
کم خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب اچ بی اس اس شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین سلول داسی سفت و به شکل داس می‌باشند. این مولکول‌های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها منجر به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن می‌گردند. برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از ۲۰–۱۰ روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم خونی می‌گردد.
بیماری بتا تالاسمی هم نوعی کم خونی ارثی یا ژنتیکی است که از طریق والدین به کودکان منتقل می‌شود این بیماری به دو صورت خفیف (مینور) و شدید (ماژور) دیده می‌شود. با بزرگتر شدن کودک عوارض بیماری مانند پهن شدن استخوان چهره؛ تغییر چهره بیمار؛ بزرگ شدن کبد و طحال و اختلال رشد؛ ظاهر می‌شود. این کودکان بخاطر کم خونی به صورت مداوم به تزریق خون نیاز دارند و، چون تزریق مداوم خون باعث افزایش آهن بدن می‌شود لذا لازم است ماده دفع کننده آهن بنام آمپول دسفرال نیز برای این کودکان تزریق شود.
روش درمانی مبتنی بر دستکاری ژنتیک که CTX۰۰۱ نام دارد، مبتنی بر برداشت سلول‌های بنیادی خون ساز از نمونه خون بیمار، استفاده از روش CRISPR برای دستکاری ژن‌های سلول‌های بنیادی و افزایش سطح هموگلوبین در گلبول‌های قرمز خون، و سپس پیوند سلول‌های بنیادی به بدن بیمار است. انتظار می‌رود موفقیت این روش راه را برای استفاده گسترده‌تر از آن برای درمان بیماری‌های لاعلاج هموار کند.
روش درمانی مبتنی بر دستکاری ژنتیک که CTX۰۰۱ نام دارد، مبتنی بر برداشت سلول‌های بنیادی خون ساز از نمونه خون بیمار، استفاده از روش CRISPR برای دستکاری ژن‌های سلول‌های بنیادی و افزایش سطح هموگلوبین در گلبول‌های قرمز خون، و سپس پیوند سلول‌های بنیادی به بدن بیمار است. انتظار می‌رود موفقیت این روش راه را برای استفاده گسترده‌تر از آن برای درمان بیماری‌های لاعلاج هموار کند.
ارسال نظرات
نظرات مخاطبان
انتشار یافته: ۱
در انتظار بررسی: ۰
هر چه سریعتر برای درمان قطعی صعب العلاج ها ژن درمانی رو آغاز کنید.و شیمی درمانی آشغال رو حذف کنید. ای وزیر بهداشت ای دولت ای مجلس به داد ملت شهید پرور ایران برسید.